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7款罕見病新藥上半年獲批 涉及多發性硬化癥、戈謝病等

新京報2021-07-06 13:29:342閱

原標題:7款罕見病新藥上半年獲批 涉及多發性硬化癥、戈謝病等

新京報訊(記者 王卡拉)今年上半年,罕見病領域共有7款新藥獲批上市,包括協和發酵麒麟的布羅索尤單抗、武田的艾替班特和維拉苷酶α、楊森的富馬酸二甲酯、渤健的氨吡啶、羅氏的利司撲蘭口服溶液用散和薩特利珠單抗。

羅氏另一款在國內獲批上市的罕見病藥物為薩特利珠單抗,該藥用于罕見病視神經脊髓炎譜系疾病的治療。薩特利珠單抗是一種罕見的、高復發、高致殘的中樞神經系統自身免疫性疾病,多累及脊髓和視神經。此前,中國尚無獲批的有效降低該病復發風險的藥物,患者面臨藥物安全性欠佳,療效有限的治療困境。薩特利珠單抗的獲批上市彌補中國市場上該病緩解期治療藥物的空白。

責任編輯:王珊珊

武田的艾替班特4月12日獲批國內上市,用于治療遺傳性血管水腫,是一款高選擇性緩激肽B2受體拮抗劑,通過抑制與遺傳性血管水腫的栓塞局部腫脹、炎癥、疼痛癥狀有關的緩激肽的影響,從而治療急性遺傳性血管水腫的栓塞局部腫脹。武田的另一款新藥維拉苷酶α同樣于4月獲批上市,用于1型戈謝病患者的長期酶替代治療,在治療早期可改善兒童和成人患者的貧血、血小板減少等癥狀、縮小因病腫大的肝臟和脾臟體積、改善相關骨骼疾病,并在后期持續改善或穩定患者癥狀。

楊森的富馬酸二甲酯用于治療多發性硬化癥。多發性硬化是一種慢性炎癥性自身免疫性疾病,患者的免疫系統攻擊保護神經的髓鞘,導致大腦和身體其他部分之間的信息交流受阻,常見癥狀包括麻木、疼痛或刺痛、視力模糊、失明、頭暈等。除富馬酸二甲酯外,我國獲批上市的多發性硬化癥新藥還包括諾華的芬戈莫德和西尼莫德、賽諾菲的替氟拉明、拜耳的注射用重組人干擾β-1b、默克雪蘭諾的重組人干擾素β-1a注射液。

羅氏針對罕見病脊髓性肌萎縮癥(SMA)的新藥利司撲蘭口服溶液用散于6月17日獲批國內上市,成為首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。SMA是導致嬰兒死亡的最常見遺傳疾病之一,重癥SMA患兒如不進行有效治療,80%患兒會在一歲內死亡,很少能存活超過兩歲。而利司撲蘭可穿透血腦屏障,分布于中樞和外周,可提高全身多系統功能性SMN蛋白水平,且保持穩定,可逆轉疾病的自然進程,為患者帶來多重獲益,包括改善運動功能、呼吸和吞咽等。

1月15日,協和發酵麒麟的布羅索尤單抗在國內附條件獲批上市,用于X連鎖低磷血癥治療。X連鎖低磷血癥是一種嚴重的罕見遺傳性慢性進行性骨骼肌肉疾病,可致殘、致畸。布羅索尤單抗是一款直接靶向成纖維細胞生長因子23的重組全人源單克隆IgG1抗體,在治療X連鎖低磷血癥中表現出良好的安全性和有效性,可以最終改善骨骼礦化和減少骨骼疾病,實現X連鎖低磷血癥的精準靶向治療。今年3月,布羅索尤單抗在國內還獲批第二個適應癥——腫瘤相關骨軟化癥。

另一款用于多發性硬化癥行走障礙治療的新藥是渤健的氨吡啶,5月獲批國內上市。該藥是一種鉀通道阻滯劑,通過改善跨脫髓鞘神經元的脈沖傳導,來增強神經功能。2010年,氨吡啶緩釋片在美國獲批,用于改善多發性硬化患者的步行能力。作為一款治療多發性硬化行走困難患者的有效藥物,氨吡啶可單獨治療,也可與現有疾病療法聯合用藥,包括免疫調節類藥物等。

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